Tratamentul poate schimba viața copiilor și adulților
„Este un pas uriaș înainte în tratamentul genetic al surdității, care poate schimba viața copiilor și adulților”, afirmă Maoli Duan, consultant și docent la Departamentul de Științe Clinice, Intervenție și Tehnologie din cadrul Karolinska Institutet, Suedia, și unul dintre autorii cercetării.
Studiul a cuprins zece pacienți cu vârste cuprinse între 1 și 24 de ani din cinci spitale din China, toți având o formă genetică de surditate sau deficiență auditivă severă cauzată de mutații ale unui gen numit OTOF.
Aceste mutații provoacă o deficiență a proteinei otoferlină, care joacă un rol esențial în transmiterea semnalelor auditive de la ureche la creier.
Efect spectaculos în decurs de o lună
Terapia genică a implicat utilizarea unui virus adeno-asociat sintetic (AAV) pentru a administra o versiune funcțională a genei OTOF în urechea internă printr-o…
